Sachsens erstes Zentrum für Hämophilie-Gentherapie
Das Hämophilie-Zentrum des Universitätsklinikums Leipzig (UKL) ist als erstes Zentrum in Sachsen für Gentherapien bei Blutgerinnungsstörungen zugelassen worden. Damit erweitert die 2024 als Hemophilia Comprehensive Care Center (HCCC) zertifizierte Abteilung ihr Angebot: Betroffene können künftig auf regelmäßige Spritzen verzichten und ein weitgehend normales Leben führen.
Hämophilie äußert sich durch langanhaltendes Nasenbluten, blaue Flecken, Gelenkeinblutungen oder starke Menstruationen. „Menschen mit Hämophilie fehlt ein bestimmter Gerinnungsfaktor, sodass ihr Blut nur langsam gerinnt“, erklärt Oberarzt PD Dr. Christian Pfrepper. Bisher wurden die Gerinnungsfaktoren ersetzt oder programmierte Antikörper eingesetzt, meist durch Spritzen alle zwei bis 14 Tage. Hämophilie A betrifft Faktor VIII, Hämophilie B Faktor IX.
Die Gentherapie ermöglicht eine einmalige Infusion, bei der die Gene über harmlose Viruspartikel in die Leberzellen gelangen, sodass der Körper den fehlenden Faktor selbst produziert. Studien zeigen besonders bei Hämophilie B langfristige Erfolge, begleitet von enger Überwachung vor und nach der Behandlung.
Dank der Zulassung können nun auch Patient:innen anderer Einrichtungen behandelt werden. Prof. Sirak Petros, Leiter des Zentrums, betont: „Die Gentherapie eröffnet eine Perspektive auf ein annähernd normales Leben ohne ständige Medikamenteneinnahme.“